परिचय: टाइप 1 डायबिटीज (T1D) के साथ जीना एक चुनौतीपूर्ण और आजीवन लड़ाई हो सकती है, लेकिन हाल ही में हुए शोध विकास ने संभावित इलाज के लिए नई उम्मीद जगाई है। एक प्रमुख दवा कंपनी वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स ने T1D के लिए संभावित स्टेम सेल-आधारित उपचार को प्रदर्शित करते हुए शुरुआती परीक्षण परिणामों की घोषणा की है। इन उल्लेखनीय निष्कर्षों ने मधुमेह समुदाय में उत्साह पैदा किया है, जिससे भविष्य की एक झलक मिलती है जहाँ इंसुलिन आजीवन आवश्यकता नहीं रह सकती है। इस लेख में, हम शोध की उत्पत्ति, अभूतपूर्व परिणाम, अगले कदम और मधुमेह समुदाय की प्रतिक्रिया के बारे में विस्तार से बताते हैं।

शोध की उत्पत्ति: वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स, जो मुख्य रूप से सिस्टिक फाइब्रोसिस अनुसंधान पर केंद्रित है, ने 2019 में हार्वर्ड स्टेम सेल इंस्टीट्यूट के प्रसिद्ध शोधकर्ता डॉ. डग मेल्टन द्वारा स्थापित स्टेम सेल स्टार्टअप सेम्मा थेरेप्यूटिक्स के अधिग्रहण के माध्यम से T1D क्षेत्र में प्रवेश किया। सेम्मा के अभिनव दृष्टिकोण का उद्देश्य स्टेम कोशिकाओं का उपयोग करके नई इंसुलिन-उत्पादक कोशिकाओं का निर्माण करना और इन कोशिकाओं को प्रतिरक्षा प्रणाली के हमलों से बचाने के लिए एक प्रत्यारोपण योग्य उपकरण विकसित करना था। $950 मिलियन मूल्य का यह अधिग्रहण T1D उपचार अनुसंधान में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर साबित हुआ।

'अभूतपूर्व परिणाम': वर्टेक्स द्वारा किए गए प्रारंभिक चरण 1/2 परीक्षण में, वीएक्स-880 नामक एक जांच उपचार ब्रायन शेल्टन नामक 64 वर्षीय व्यक्ति को दिया गया था, जो लगभग 40 वर्षों से टी1डी के साथ जी रहा था। शेल्टन को स्टेम सेल-व्युत्पन्न बीटा कोशिकाओं से प्राप्त वीएक्स-880 का एक ही इन्फ्यूजन दिया गया, साथ ही इम्यूनोसप्रेसिव दवाएं भी दी गईं। आश्चर्यजनक रूप से, उपचार के 90 दिनों के भीतर, शेल्टन ने दैनिक इंसुलिन की आवश्यकताओं में 91 प्रतिशत की कमी का अनुभव किया और ग्लूकोज-उत्तरदायी इंसुलिन उत्पादन का प्रदर्शन किया। उनका A1C 8.6 प्रतिशत से 7.2 प्रतिशत तक सुधर गया, और उनकी दैनिक इंसुलिन खुराक 34 इकाइयों से घटकर औसतन 2.9 इकाई प्रतिदिन हो गई।

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आशाजनक अगले कदम: इन उत्साहजनक शुरुआती परिणामों के साथ, वर्टेक्स 2022 में नैदानिक ​​परीक्षण जारी रखने की योजना बना रहा है, जिसके बाद के प्रतिभागियों को VX-880 की पूरी खुराक दी जाएगी। अध्ययन का पहला चरण 2024 में समाप्त होने का अनुमान है, उसके बाद 2028 में दूसरा चरण समाप्त होगा। इसके अतिरिक्त, वर्टेक्स का लक्ष्य इंसुलिन-उत्पादक कोशिकाओं को प्रतिरक्षा प्रणाली से बचाने के लिए प्रत्यारोपण योग्य उपकरण विकसित करने में प्रगति करना है, जिससे संभावित रूप से प्रतिरक्षादमनकारी दवाओं की आवश्यकता समाप्त हो जाएगी।

मधुमेह समुदाय की प्रतिक्रिया: जबकि T1D के इलाज की दिशा में संभावित प्रगति की खबर ने उत्साह पैदा किया है, मधुमेह समुदाय सतर्क बना हुआ है। प्रतिरक्षा दमन की आवश्यकता और सहकर्मी-समीक्षित डेटा की अनुपस्थिति महत्वपूर्ण विचार हैं। इसके अलावा, वर्टेक्स की पिछली मूल्य निर्धारण प्रथाओं को देखते हुए, ऐसे उपचारों की सामर्थ्य के बारे में चिंताएँ जताई गई हैं। इन चिंताओं के बावजूद, जुवेनाइल डायबिटीज़ रिसर्च फ़ाउंडेशन (JDRF) ने शोध निष्कर्षों और बीटा सेल प्रतिस्थापन उपचारों के लिए उनके निरंतर समर्थन की सराहना की है।

निष्कर्ष: वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स द्वारा स्टेम सेल-आधारित शोध में हाल ही में मिली सफलता T1D से पीड़ित व्यक्तियों के लिए आशा की किरण प्रदान करती है। इंसुलिन की आवश्यकताओं और ग्लूकोज नियंत्रण में महत्वपूर्ण सुधार प्रदर्शित करने वाले शुरुआती परीक्षण परिणाम आशाजनक हैं। जबकि आगे के शोध और नैदानिक ​​परीक्षण आवश्यक हैं, एक कार्यात्मक इलाज की संभावना भविष्य के लिए आशावाद प्रदान करती है। डॉ. डग मेल्टन जैसे शोधकर्ताओं का समर्पण और दवा कंपनियों और मधुमेह संगठनों के बीच सहयोग T1D के लिए इलाज खोजने की दिशा में सामूहिक प्रयास का उदाहरण है। जैसे-जैसे शोध आगे बढ़ता है, वह दिन आ सकता है जब T1D वाले व्यक्ति इंसुलिन पर निर्भर नहीं रहेंगे।

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